Appel à projets – Preuves de concepts thérapeutiques innovants

APPEL À PROJETS AFM-TÉLÉTHON – FONDATION MALADIES RARES
AAP FILIÈRES DE SANTÉ MALADIES RARES

« Preuves de concepts thérapeutiques innovants »

Contexte :

Parmi les 7000 maladies rares identifiées à ce jour, plus de 95% ne bénéficient pas d’un traitement spécifique adapté. Face à l’immensité et la grande diversité des besoins, la multiplication de traitements innovants est une nécessité. Le développement clinique et la rapide mise à disposition des patients de nouvelles réponses thérapeutiques reposent notamment sur la qualité des preuves de concepts. Dans ce contexte, la volonté de l’AFM-Téléthon est de donner une impulsion à des projets de recherche dont l’objectif est de faire émerger de robustes preuves de concepts thérapeutiques.
L’AFM-Téléthon est une association de malades et de leurs familles. Elle a notamment pour objectif de permettre le développement des traitements innovants pour des maladies rares en soutenant des projets de recherche médicale, tant fondamentale que translationnelle. La Fondation Maladies Rares est une Fondation de Coopération Scientifique ayant pour membres fondateurs l’AFM-Téléthon, l’Alliance Maladies Rares, La Conférence des Présidents d’Universités, la Conférence des Directeurs de CHU, et l’Inserm, et dont l’AFM-Téléthon est le soutien financier majoritaire.

Périmètre :

Les Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) sont des organisations labellisées par le Ministère de la Santé, qui portent des missions étendues dans les domaines du soin, de la recherche et de la formation. Elles constituent le socle de la mise en oeuvre du 3ème Plan National Maladies Rares. « Une FSMR favorise le continuum entre recherche fondamentale et clinique et leurs applications dans les CRMR, en veillant à la bonne coordination de l’ensemble des initiatives. (…) Elle conçoit et facilite la mise en place des projets de recherche collaboratifs au sein de la FSMR et en inter-FSMR »
Cet appel à projets soutenu spécifiquement par l’AFM-Téléthon et coordonné par la Fondation Maladies Rares vise à soutenir des projets innovants de développement et de maturation de preuves de concepts thérapeutiques portés par des Filières de Santé Maladies Rares. Des pathologies rattachées à des Filières de Santé Maladies Rares, touchant des organes ou des systèmes différents, peuvent cependant relever de solutions thérapeutiques communes. C’est dans cet esprit qu’une attention particulière sera portée aux projets inter-filières.

Plus d’informations sur les critères d’éligibilités et les modalités en téléchargeant ce document.